博腾生物尊敬的客户、同事、朋友们，

大家好！牛年即将来临，提前祝大家新春快乐！

2020年，肆虐全球的新冠疫情，让药品和疫苗的研发成为焦点。mRNA疫苗的快速研发和首次上市，让人们尤其兴奋，它不但给战胜疫情带来了更多希望，也再次提示了制药工业一个全新时代的来临，一个以增补、沉默、纠错等方式直接调控DNA和RNA的基因治疗时代。这和以调控蛋白质靶点为手段的传统大小分子药物具有完全不同的机理，为治疗大量目前无法医治的疾病提供了全新的方案。

时代的大潮往往是从一朵朵小浪花开始的。在DNA治疗，即通常所说的狭义的基因治疗领域，第一朵浪花是2012年EMA批准上市的，通过AAV将外源基因递送至体内细胞的Glybera。我们的CSO Dr.Sander van Deventer是这款基因治疗药物的主要发明人。第二朵浪花是2017年FDA首次批准的体内基因治疗药物，治疗黑矇症的Luxturna。FDA在同年还批准了两款在体外将基因插入自体T细胞的CAR-T疗法药物，Kymriah和Yescarta。 2019年，FDA和EMA又分别批准了治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的Zolgensma，和治疗地中海贫血的Zynteglo。2020年，FDA批准了第三款CAR-T疗法Tecartus，并在2021年2月5日，刚刚批准了第四款CAR-T疗法Breyanzi。除了这8款已经上市的基因细胞治疗药物外，全球还有超过1000个临床在研的基因细胞治疗药物。2020年，基因细胞治疗药物的商业化也迎来了重要里程碑，Zolgensma当年的销售额超过了9亿美元，加上Kymriah，诺华基因细胞治疗当年的销售收入已达到14亿美元。

正因为“看见”基因细胞治疗的滚滚浪潮，我们在2020年坚定地做了战略调整，决定全面聚焦基因细胞治疗。经过全体同事的共同奋斗，我们已经建立了端到端的免疫细胞治疗的工艺平台和临床1期GMP生产平台，在质粒、慢病毒、细胞治疗三个领域的工艺技术都达到了国际一流、国内领先的水平，特别是慢病毒的悬浮无血清工艺。同时，我们的技术平台团队也在AAV进化、T细胞扩增、CAR-T新疾病领域应用三个方向都取得了令人惊喜的进展。

2021年，我们将继续加快推进基因细胞治疗的一体化平台建设。首要任务是建成国际一流的、基于昆虫细胞的AAV悬浮无血清工艺平台，实现50L规模的放大，并为2022年500L规模的放大做好准备。其次是将技术平台升级成药物发现平台，为客户提供基因细胞治疗的药物发现CRO服务。2021年，我们还将全面启动位于苏州生物医药园区的二期建设，确保在2022年建成细胞治疗和AAV基因治疗商业化的GMP生产能力。我们的目标是加快建成基因细胞治疗从药物发现到工艺开发到生产、CRO+CDMO一体化的服务平台，推动基因细胞治疗在中国乃至全球的快速发展，让好药更早惠及大众。

牛年的钟声即将响起，谨代表博腾生物向每一位在新药研发前线拼搏奋斗的制药人致以最崇高的敬意和最衷心的祝福，祝各位朋友和家人在新的一年里身体安康、阖家幸福、牛气冲天！